人脐带间充质干细胞治疗ITP的有效性和安全性

难治性免疫性血小板减少症(ITP)患者常发生严重的出血事件，且对各种治疗方法反应不佳。脐带间充质干细胞(UC-MSCs)具有较低的免疫原性和较强的免疫调节潜能，已被用于治疗多种自身免疫性疾病。为了探讨UC-MSCs治疗难治性ITP的安全性和有效性，中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)张磊教授团队进行了I期临床试验。

研究方法

筛选难治性ITP患者纳入研究，主要纳入标准：年龄18-60岁，ITP病程>6个月，血小板计数<30×109/L并伴有出血表现。

本研究包括两部分，剂量递增阶段：根据传统的3+3方案探索3个不同剂量组的安全性和有效性;剂量扩展阶段：进一步验证UC-MSC的最佳剂量。在剂量递增阶段以0.5×106细胞/kg、1.0×106细胞/kg和2.0×106细胞/kg的剂量每周给药4次，在剂量扩展阶段以2.0×106细胞/kg的剂量每周给药4次。在给药和随访期间评估并记录不良事件、血小板计数和出血症状。

研究结果

2019年11月至2022年8月，18例难治性ITP患者成功纳入本研究。12例患者被纳入剂量递增阶段，6例患者被纳入剂量扩展阶段。

13例(13/18，72.2%)患者出现一种或多种治疗期间出现的不良事件(TEAE)。4例(4/18，22.2%)患者发生严重不良事件(SAE)，包括消化道出血(2/4)、月经过多(1/4)和急性心肌梗死(1/4)。0.5×106、1.0×106和2.0×106细胞/kg三组治疗后有效率分别为0.0%(0/3)、66.7%(2/3)和50.0%(6/12)。UC-MSCs治疗的总有效率为44.4%(8/18)。

研究结论

UC-MSC输注治疗难治性ITP的总有效率为44.4%，不良反应轻微。

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