15种治疗血小板减少性紫癜(TP)的药物(西药)

2021年11月14日 10:48:19  分类: 最新医疗技术

血小板减少性紫癜(thrombocytopenia purpura,TP)是一种以血小板减少为特征的出血性自身免疫性疾病,主要表现为皮肤/脏器的出血性斑点(紫癜)以及血小板显著减少,可分为:

特发性血小板减少性紫癜(Immune thrombocytopenic purpura,ITP)又称为免疫性血小板减少性紫癜,通常原发性的TP都指ITP。

继发性血小板减少性紫癜

血栓性血小板减少性紫癜(Thrombotic thrombocytopenic purpura,TTP)可导致全身小血管中形成血凝块。

除极少数情况外,ITP通常无需根据血小板计数进行治疗,在轻度病例中,可能只需要仔细观察,仅建议在严重出血的情况下进行治疗。成人和儿童ITP的治疗建议有时会有所不同。自从1950年后有效的药物疗法发展以来,脾切除术治疗ITP的使用已减少。

治疗药物

ITP最初的治疗通常使用糖皮质类固醇抑制免疫系统,包括:

1、泼尼松(Prednisone)口服

2、地塞米松(Dexamethasone)可在在紧急情况下输注使用

3、甲泼尼龙(methylprednisolone)可在紧急情况下输注使用

一旦血小板计数得到改善,类固醇的剂量就逐渐减少,同时监测复发的可能性。60%~90%的人在剂量减少或停止期间会复发。如果可能的话,避免长期使用类固醇,因为这可能会引起副作用,包括骨质疏松症,糖尿病和白内障。

由于免疫抑制剂的有效性,在慢性难治性病例中,免疫发病机制已经得到证实的患者越来越多地用免疫抑制剂治疗ITP,如

4、霉酚酸 (Mycophenolic acid,MPA)

5、硫唑嘌呤(Azathioprine)

6、环孢素(Ciclosporin)

7、长春新碱(Vincristine, Oncovin,VCR)标签外使用,有明显的副作用,在治疗ITP时必须谨慎,尤其是在儿童中。

抗RhoD免疫球蛋白【Rho(D) Immune globulin ,RhIG】

Rh阳性(熊猫血)功能性脾脏患者的另一种选择是静脉内施用RhIG(抗RhoD免疫球蛋白)。有两种适用于ITP患者的抗D产品:

8、WinRho SDF【Rho(D) Immune Globulin Intravenous (Human) 】抗RhoD免疫球蛋白

9、Rhophylac【Rho(D) immune globulin】抗RhoD免疫球蛋白

10、静脉免疫球蛋白(Immunoglobulin therapy,IVIg)

输注静脉免疫球蛋白(IVIg)可以迅速增加血小板计数,IVIg还可以通过暂时增加血小板减少大出血的风险。但是产生的改进效果通常持续不到一个月,适合计划进行手术的ITP患者。

血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是刺激骨髓中血小板产生的药物,迄今为止,血小板生成素受体激动剂在治疗难治性ITP患者中表现出最大的成功。

11、Nplate(Romiplostim)罗米司亭

罗米司亭(Romiplostim)是一种刺激血小板生成的Fc肽融合蛋白(peptibody),临床试验证明罗米司亭(Romiplostim)可有效治疗慢性ITP,尤其是对于脾切除术后复发的患者。

2008年8月22日,罗米司亭(Romiplostim)获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准,用于成人慢性ITP的长期治疗。

进展|Nplate(罗米司亭)美国获批早期治疗免疫性血小板减少症(ITP)

12、艾曲泊帕(Eltrombopag)

艾曲泊帕(Eltrombopag)美国的商品名为Promacta,欧盟的Revolade,是一种口服生血药物,作用与罗米司亭(Romiplostim)相似。也已经证明以剂量依赖性方式增加血小板计数并减少出血。

2017年12月,艾曲波帕(瑞弗兰)在中国获批上市,用于治疗原发免疫性血小板减少症(ITP)。

12.1、海曲泊帕(Herombopag)

2021年06月,恒瑞医药的恒曲(海曲泊帕乙醇胺片)上市,用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)成人患者,以及附条件批准对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血(SAA)成人患者。

海曲泊帕是艾曲波帕的仿创(艾曲波帕改)

新药|恒曲(海曲泊帕)中国获批治疗免疫性血小板减少症(ITP)

13、氨苯砜(Dapsone)

氨苯砜也称为二氨基二苯砜(Diaminodiphenyl sulfone,DDS)是一种通常与利福平和氯法齐明联合用于治疗麻风病的抗生素。氨苯砜还可能有助于治疗狼疮,类风湿性关节炎以及作为ITP的二线治疗。氨苯砜辅助ITP的机制尚不清楚,但在40-60%的接受者中血小板计数增加。

TTP:血浆置换术是TTP的首选治疗方法

14、利妥昔单抗(Rituximab)

利妥昔单抗是靶向对B细胞表面抗原CD20的嵌合单克隆抗体,有时是脾切除术的有效替代方法。

进展|利妥昔单抗日本获批治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)

15、Cablivi(Caplacizumab-yhdp)

Caplacizumab 是全球首个获批的强效选择性双价抗血管性血友病因子(vWF)纳米抗体,能够阻断超大vWF多聚体(ULvWF)与血小板的相互作用,用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)。

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