FDA批准用于慢性免疫性血小板减少症患儿的艾曲波帕

2015年10月11日 11:48:50  分类: 最新医疗技术

FDA批准用于慢性免疫性血小板减少症患儿的艾曲波帕

  美国食品药品监督管理局批准艾曲波帕(Promacta)用于1岁及以上的对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除治疗应答不足的慢性免疫性血小板减少的患儿。

  该批准是基于两项随机的、双盲的、涉及慢性免疫性血小板减少症患儿的安慰剂控制对照试验。PETIT试验是一项II期临床试验,其项目比例的主要疗效终点达到血小板量在随机研究阶段的第8~43天时间段内至少有一次超过或等于50×109/L。患者年龄人群分层(12-17岁、6-11岁及1-5岁),67个患者以2:1比例随机分配分别接受艾曲波帕或安慰剂进行为期7周的治疗。艾曲波帕剂量调整到使靶向血小板量达到50~200X109/L的目标。与安慰剂组相比,艾曲波帕组治疗的患者对药物有反应的比例在统计学上有显著的升高(62.2% vs 31.8%, P = .011)。PETIT2试验是是一项三期临床试验。与安慰剂相比,接受艾曲波帕治疗的该项目比例的主要疗效终点为在随机研究期间的第5~12八周内至少有6周血小板超过或达到50×109/L。在随机阶段,92名慢性免疫血小板减少症患儿以2:1的比例被随机分成艾曲波帕或安慰剂两组,进行为期13周的治疗。艾曲波帕剂量调整到使血小板量达到50~200×109/L的目标。艾曲波帕组比安慰剂组更多的患者达到主要的终点(41.3% vs 3.4%, P < .001)。

  不良反应事件:在两期试验进行过程中,对随机分配到艾曲波帕组的107名患者的安全数据进行评估。艾曲波帕组治疗的患者发生频率更加频繁的最常见的不良反应是上呼吸道感染、鼻咽炎、咳嗽、腹泻、发热、鼻炎、腹痛、口咽部疼痛、牙痛、谷丙转氨酶增高、皮疹、谷草转氨酶增高以及鼻漏。报道称在两期试验的随机试验阶段,8%的患者出现严重的不良反应,且发生严重不良反应事件不超过1人(不超过1%)。在艾曲波帕组,丙氨酸转氨酶升高幅度超过或等于正常上限的3倍的发生率为5%,其中,2%的丙氨酸转氨酶升高幅度超过或等于正常上限的5倍。在研究过程中,无死亡或血栓栓塞事件发生。6岁及以上患儿推荐剂量及疗程为每日50mg,东亚血统的患儿则是每日25mg片剂。1到5岁患儿推荐剂量是每日25mg粉末,通过口服混悬液服用。

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